Descripción: La terapia génica es una técnica innovadora que busca modificar los genes de una persona con el objetivo de tratar o curar enfermedades. Esta metodología se basa en la introducción, eliminación o modificación de material genético dentro de las células de un paciente. La terapia génica puede ser utilizada para corregir defectos genéticos que causan enfermedades hereditarias, así como para combatir enfermedades adquiridas, como ciertos tipos de cáncer. A través de diferentes enfoques, como la transferencia de genes sanos para reemplazar los defectuosos o la edición genética para corregir mutaciones, esta técnica tiene el potencial de ofrecer soluciones a condiciones que antes se consideraban intratables. La relevancia de la terapia génica radica en su capacidad para abordar la raíz de las enfermedades a nivel molecular, lo que podría transformar el tratamiento médico y mejorar la calidad de vida de millones de personas. A medida que la investigación avanza, se están desarrollando nuevas estrategias y tecnologías, como CRISPR, que permiten una edición genética más precisa y eficiente, ampliando así las posibilidades de aplicación de la terapia génica en la medicina moderna.
Historia: La terapia génica comenzó a tomar forma en la década de 1970, cuando los científicos empezaron a explorar la posibilidad de introducir material genético en células humanas. Un hito importante ocurrió en 1990, cuando se realizó la primera terapia génica exitosa en un paciente con inmunodeficiencia combinada severa (SCID). Desde entonces, la terapia génica ha evolucionado significativamente, con avances en técnicas de entrega de genes y en la comprensión de la genética humana. En 2017, la FDA aprobó el primer tratamiento de terapia génica para una enfermedad genética, lo que marcó un punto de inflexión en la medicina.
Usos: La terapia génica se utiliza principalmente para tratar enfermedades genéticas, como la distrofia muscular, la fibrosis quística y ciertos tipos de cáncer. También se investiga su aplicación en enfermedades virales, como el VIH, y en condiciones neurodegenerativas, como la enfermedad de Alzheimer. Además, se están desarrollando terapias génicas para mejorar la salud ocular y tratar trastornos metabólicos.
Ejemplos: Un ejemplo notable de terapia génica es el tratamiento Zolgensma, aprobado para la atrofia muscular espinal, que utiliza un virus modificado para entregar un gen funcional a las células del paciente. Otro caso es el tratamiento Luxturna, que se utiliza para tratar una forma hereditaria de ceguera. Ambos tratamientos han demostrado ser efectivos en la mejora de la calidad de vida de los pacientes.
